Medicamentos são essenciais para o tratamento de doenças, mas há uma categoria que chama atenção pelo grau de dificuldade em encontrá-los: os remédios mais raros. Seja pelo alto custo, por exigirem um processo complexo de produção ou por atenderem um grupo muito pequeno de pacientes, esses medicamentos estão entre os mais difíceis de serem adquiridos, tanto no Brasil quanto no exterior.
A maioria desses tratamentos é voltada para doenças raras, muitas vezes genéticas, que atingem poucos indivíduos. Isso faz com que a produção seja limitada e, em alguns casos, exclusiva. O resultado é um alto valor por dose e um processo de importação, que exige autorização da Anvisa e, muitas vezes, acompanhamento médico rigoroso.
A seguir, confira uma lista com alguns dos remédios mais raros (e caros) do mundo, o motivo de sua exclusividade e como os pacientes conseguem acesso a eles.
Zolgensma – O remédio mais caro do mundo
O Zolgensma é considerado o medicamento mais caro do mundo, com valor estimado em torno de R$ 7 milhões por dose. Ele é indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética grave que compromete os movimentos e pode levar à morte antes dos dois anos de idade.
O tratamento é feito em dose única e utiliza terapia gênica para corrigir o defeito no gene responsável pela doença. O medicamento é fabricado nos Estados Unidos e, no Brasil, precisa ser importado sob prescrição médica, com autorização especial da Anvisa. Famílias costumam recorrer a campanhas de arrecadação e ações judiciais para obter o remédio.
Libmeldy – Terapia genética para leucodistrofia
Outro exemplo de medicamento raro e revolucionário é o Libmeldy, utilizado no tratamento da leucodistrofia metacromática, uma doença hereditária que afeta o sistema nervoso central. A medicação atua substituindo o gene defeituoso e é aplicada apenas uma vez.
Com custo superior a R$ 15 milhões por paciente, o Libmeldy é comercializado principalmente na Europa e segue protocolos rigorosos para administração. Assim como o Zolgensma, é produzido sob demanda, o que torna o acesso ainda mais restrito.
Soliris – Tratamento para doenças autoimunes raras
O Soliris (eculizumabe) é indicado para tratar doenças raras como hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) e síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa). Ambas as condições são autoimunes e afetam o sistema sanguíneo, podendo provocar falência renal e riscos à vida.
Com custo médio de R$ 50 mil por ampola, o tratamento completo pode ultrapassar os R$ 2 milhões por ano. O medicamento é disponibilizado no Brasil por meio de processos judiciais ou pelo Sistema Único de Saúde (SUS), após avaliação de casos específicos.
Brineura – Para tratamento de demência infantil
Indicado para a doença de Batten, uma forma rara e progressiva de demência que afeta crianças, o Brineura é um medicamento de alto custo e difícil acesso. A aplicação é realizada diretamente no cérebro, por meio de infusões regulares.
Produzido em poucos laboratórios no mundo, o Brineura pode custar mais de R$ 3 milhões por ano. Por isso, famílias brasileiras costumam recorrer à Justiça para garantir o fornecimento via SUS ou fazem a importação com apoio de empresas especializadas.
Spinraza – Primeira medicação aprovada para AME
Antes do Zolgensma, o Spinraza era o único tratamento aprovado para a atrofia muscular espinhal. Apesar de não ser curativo, o remédio melhora a qualidade de vida e retarda a progressão da doença.
Cada aplicação custa aproximadamente R$ 300 mil, e o tratamento exige várias doses ao longo do ano. O Spinraza está disponível no Brasil, mas a liberação pelo SUS varia conforme o tipo e a gravidade da AME.
Por que esses remédios são tão caros?
Medicamentos raros, também conhecidos como medicamentos órfãos, exigem investimentos altíssimos em pesquisa e desenvolvimento, muitas vezes sem garantia de retorno financeiro para a indústria farmacêutica. Além disso, por atenderem um público restrito, não há produção em larga escala, o que eleva ainda mais o custo unitário.
Outro fator é a complexidade da produção. A maioria dos remédios raros envolve biotecnologia de ponta, como terapias gênicas e medicamentos biológicos, que exigem laboratórios altamente especializados e controles rigorosos de qualidade.
Como é feita a importação?
No Brasil, a importação de medicamentos raros por pessoa física é legal, desde que feita com base em prescrição médica e com autorização da Anvisa. Empresas especializadas em assessoria de importação, como a Farmagic, atuam nesse processo intermediando contato com fornecedores internacionais, buscando os melhores preços e garantindo que o remédio chegue ao paciente com toda a documentação exigida.
Todo o processo leva em média 30 dias úteis, desde o orçamento até a entrega do medicamento na residência do paciente. Vale lembrar que nenhum desses produtos pode ser mantido em estoque no Brasil, justamente por conta das normas da Anvisa. Ou seja, cada importação é única e feita exclusivamente para o paciente.
Riscos de medicamentos sem procedência
Com o aumento da demanda por medicamentos raros, especialmente após o sucesso do Zolgensma e do Monjaro, muitos pacientes se deparam com ofertas de remédios prontos para entrega – o que pode ser um sinal de alerta. Segundo especialistas, nenhum remédio com exigência de importação individualizada pode estar disponível em estoque, sob risco de violação da legislação sanitária.
Por isso, é fundamental desconfiar de ofertas com preços muito abaixo da média ou de procedência duvidosa. A recomendação é buscar empresas com histórico de credibilidade e que atuem conforme as normas vigentes.
