Utilizada no tratamento de doenças metabólicas raras, a Nitisinona tem se destacado como uma alternativa eficaz para pacientes com erros inatos do metabolismo. O remédio, que age diretamente sobre vias enzimáticas, é considerado essencial em determinadas condições clínicas, como a tirosinemia tipo 1. Saiba para que serve a Nitisinona e como é feita a compra.
O que é e para que serve a Nitisinona?
Apesar de ser pouco conhecida pelo público em geral, a Nitisinona vem ganhando espaço em centros especializados e entre médicos geneticistas. Seu uso é altamente regulado, já que se trata de um medicamento de alto custo e também é um remédio que precisa ser importado. A seguir, entenda para que serve a Nitisinona, como ela funciona no organismo e em quais casos ela é indicada.
A Nitisinona é uma substância ativa desenvolvida originalmente para uso como herbicida, mas que acabou demonstrando eficácia no tratamento da tirosinemia hepatorenal hereditária tipo 1, uma doença genética rara que afeta principalmente o fígado e os rins.
Esse distúrbio é causado por uma deficiência na enzima fumarilacetato hidrolase (FAH), o que leva ao acúmulo de substâncias tóxicas no organismo, como o ácido succinilacetoacético e o ácido succinilacetato, altamente prejudiciais ao fígado.
Ao inibir uma enzima anterior da cadeia metabólica (a 4-hidroxifenilpiruvato dioxigenase), a Nitisinona bloqueia a formação dessas substâncias tóxicas. Dessa forma, o medicamento permite que o fígado e os rins funcionem de forma mais segura, retardando ou até evitando complicações como insuficiência hepática, cirrose e carcinoma hepatocelular.
Para que serve a Nitisinona?
O principal uso da Nitisinona é no tratamento da tirosinemia tipo 1, uma doença hereditária rara diagnosticada, na maioria das vezes, ainda na infância. Sem o tratamento adequado, a condição pode levar a sérias complicações hepáticas e renais, além de risco elevado de morte precoce.
Além disso, estudos mais recentes também investigam o uso da substância em outras doenças do metabolismo, como alcaptonúria, embora esse uso ainda esteja em fase de pesquisa e não seja amplamente autorizado pelas agências reguladoras.
O tratamento é contínuo e exige acompanhamento rigoroso, com exames periódicos para monitorar tanto a eficácia quanto os possíveis efeitos adversos. Em geral, também é necessário seguir uma dieta restrita em tirosina e fenilalanina para potencializar os resultados e reduzir o risco de efeitos colaterais.
Medicamento é de alto custo e exige importação
Por se tratar de um medicamento de uso restrito e não fabricado no Brasil, a Nitisinona geralmente precisa ser importada de forma individualizada, com base em receita médica e documentos do paciente.
Empresas especializadas em importação para pessoa física costumam intermediar o processo, fazendo a cotação internacional, cuidando da documentação exigida pela Anvisa e pela Receita Federal, e assegurando que o medicamento chegue ao destino final dentro do prazo, com procedência garantida.
O custo do tratamento pode ultrapassar dezenas de milhares de reais por ano. Em alguns casos, pacientes conseguem acesso por meio de decisões judiciais ou programas governamentais, especialmente quando há risco de morte ou agravamento severo do quadro clínico.
Importância do diagnóstico precoce
A eficácia da Nitisinona está diretamente relacionada à precocidade do diagnóstico. Em crianças diagnosticadas nos primeiros meses de vida, o tratamento precoce pode evitar complicações hepáticas graves e garantir qualidade de vida próxima ao normal.
Por isso, a triagem neonatal — o famoso teste do pezinho — é uma ferramenta essencial para detectar doenças metabólicas como a tirosinemia tipo 1, ainda que, em muitos estados brasileiros, a versão ampliada do teste ainda não contemple essa doença.
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